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Une nouvelle mollécule capable de neutraliser le gène de la dystrophie musculaire a été récemment découverte par la recherche médicale.
Il existe plus de 30 formes de maladies génétiques caractérisées par la progression de la fatigue chronique et la dégénérescence des muscles squelettiques qui contrôlent la motricité (maladies neuromusculaires), parmi lesquelles on retrouve la dystrophie musculaire.
Certaines formes de dystrophies musculaires sont diagnostiquées dès l'enfance: c'est le cas de la dystrophie pseudo-hypertrophique infantile de Duchenne.
Au cours de l'expérience, les chercheurs ont injecté une substance capable de neutraliser l'activité du gène défectueux à des rongeurs.
Il semble qu'après traitement, les cobayes ont retrouvé l'usage des muscles qui avient été rendus inactifs par cause de la dystrophie musculaire.
La recherche est basée sur une technologie appelée antisens, qui utilise la synthèse de molécules afin de bloquer l'activité de gènes spécifiques. Plusieurs entreprises, telles que Isis Pharmaceuticals, s'attèlent au développement de médicaments qui utilisent cette approche.
Le Dr. Charles Thornton, de l'Université de Rochester à New York, dont l'étude a paru dans la revue médicale Science, a déclaré que, contrairement à beaucoup de maladies héréditaires dans lesquelles les gènes défectueux génèrent des protéines défectueux ou manquant, la dystrophie musculaire crée une forme d''acide ribonucléique, également connu sous le nom d'ARN. Les ARN ont un rôle de messagers pour la construction des protéines dans le corps.
Le dystrophie musculaire, qui concerne environ 40.000 personnes aux États-Unis, est caractérisée par l'affaiblissement des muscles. Thornton explique que les patients atteints de dystrophie musculaire, disposent en fait de tout ce qui est nécessaire pour que le corps fonctionne normalement, cependant, il s'agit selon lui une protéine est secrétée au mauvais endroit.
La recherche médicale teste actuellement un médicament antisens pour fabriquer du matériel génétique capable de bloquer les ARN défectueux.
Au stade expérimental, il appraît qu'antisens détruit les ARN nocifs, mais l'équipe de Thornton travaille sur une molécule qui pourrait limiter, voire neutraliser les effets nocifs des ARN.
Thornton indique que le but n'est pas de détruire l'ARN, mais de limiter leurs effets nocifs et libérer des protéines pour que la machinerie d'épissage des ARN messagers reprenne une activité normale.
Au cours des expériences menées sur des cobayes, la protéine bloquée a été libérée et a permis un retour à la normale, à savoir permettre aux muscles de se détendre et se contracter correctement.
Thornton affirme que la recherche est prometteuse pour l'homme. Un autre objectif demeure celui d'administrer le traitement antisens à travers des injections directes sur les muscles affectés.
Reste à découvrir si, avec le traitement, les muscles atteints par la dystrophie musculaire pourront fonctionner de nouveau et reprendre vie normalement.